Redução significativa observada na gravidade da epistaxe com tratamento com pomalidomida para pacientes com HHT
Para pacientes com (THH), a pomalidomida produz uma redução significativa na gravidade da epistaxe, de acordo com um estudo publicado na edição de 19 de setembro do New England Journal of Medicine .
Hanny Al-Samkari, MD, do Massachusetts General Hospital em Boston, e colegas conduziram um ensaio randomizado, controlado por placebo para avaliar a segurança e eficácia da pomalidomida para HHT. Os pacientes foram aleatoriamente designados para receber 24 semanas de pomalidomida em uma dose de 4 mg diariamente ou placebo correspondente (95 e 49 pacientes, respectivamente).
Após uma análise provisória planejada atingir um limite pré-especificado para eficácia, o ensaio foi fechado para inscrição em junho de 2023. Os pesquisadores descobriram que a pontuação média de gravidade da epistaxe basal foi de 5,0 ± 1,5, consistente com epistaxe moderada a grave. A diferença média entre os grupos pomalidomida e placebo na mudança da pontuação de gravidade da epistaxe basal foi de −0,94 pontos em 24 semanas. A diferença média entre os grupos na mudança na pontuação de qualidade de vida específica para HHT foi de −1,4 pontos. O grupo pomalidomida teve mais frequentemente eventos adversos, incluindo neutropenia, constipação e erupção cutânea.
"Os benefícios da pomalidomida na telangiectasia hemorrágica hereditária foram mais aparentes ao longo das segundas 12 semanas do estudo, persistiram durante as quatro semanas após o término do período de tratamento e não dependeram do genótipo HHT ou da gravidade inicial da epistaxe", escrevem os autores.
A Bristol Meyers Squibb doou a pomalidomida e o placebo correspondente.